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                2012年1月月FDA批准上市新药ivacaftor
                2012-02-01 17:54:01 来源:有机化学网 浏览:4843

                 

                罕见型囊性纤维化治疗药获准

                美国FDA于 1月31日批准Kalydeco(ivacaftor)治疗一种囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因G551D突变的罕见型囊性纤维化(CF),年龄6岁及以上患者。

                CF是一种严重的遗传性疾病,影响肺?#25512;?#23427;器官,最终导致过早死亡。它是由于一种基因突变(缺陷)所致,该基因编码在体内调节离子(如氯离子)和水的转运的被称为CFTR的一种蛋白质。氯化物和水转运的缺陷导致形成稠厚的粘液并积聚在肺部、消化道及身体的其它部位,引起严重的呼吸道和消化道问题,以及其它并发症,如感染和糖尿病。
                    在美国约有3万名CF患者,它是高加索人群最常见的致命遗传性疾病。该人群约有4%或大约1200人罹患CF,他们有G551D突变。

                FDA专员Margaret A. Hamburg博士指出:“Kalydeco是对有特定基因组分的患者靶向药物个性化治疗一个很好的例子,制药公司?#31361;?#32773;群体通力合作得以使Kalydeco开发获得成功。”FDA启动优先审查程序在大约3个月内审查和批准了Kalydeco。Kalydeco被确定为罕用药。

                G551D突变患者服用Kalydeco,每日两次,随含脂肪食物服用每天两次,以利于更好发?#26377;?#26524;,并改善患者肺功能和CF的其它方面,如增加体重。

                “Kalydeco是首个用于针对囊性纤维化病因,有缺陷的CFTR蛋白靶向治疗药物,”FDA药物评价和研究?#34892;?#20027;任Janet Woodcock博士表示:“这是治疗囊性纤维化的一个突破,因为目前的治?#21697;?#27861;只是着眼于这种遗传性疾病的症?#30784;!?BR>    涉及213名患者的两项为期48周安慰剂对照的临床研究对Kalydeco治疗G551D突变的CF患者的安全性和疗效作了评价,一项患者年龄为12岁及以上;另外一项患者年龄为6岁至11岁。在这两项研究中Kalydeco治疗使肺功能显著和?#20013;?#25913;善。

                Kalydeco仅对G551D突变CF患者有效。对于在CFTR基因中存在两个F508突变拷贝的CF患者没有效果。如果患者的突变状态未知,应该先做FDA批准的CF突变试验,以确定是否存在G551D突变,然后确定是否适合使用 Kalydeco治疗。
                    Kalydeco最常见的副作用包括上呼吸道感染、头?#30784;?#32963;?#30784;?#30382;疹、腹泻、和头晕。
                    Kalydeco?#32622;?#22269;Vertex制药公司生产。

                英文名 VX 770
                别名 Ivacaftor; N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide
                产品名称 VX 770; N-(2,4-二叔丁基-5-羟基?#20132;?-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺
                copyRight
                分子结构 VX 770, N-(2,4-二叔丁基-5-羟基?#20132;?-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺, CAS #: 873054-44-5
                分子式 C24H28N2O3
                分子量 392.49
                CAS 登录号 873054-44-5
                 
                物理化学性质
                密度 1.187

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